Genetski modifikovane donorske T-ćelije brišu leukemiju: nova T-ćelijska terapija kao most do transplantacije matičnih ćelija

Nova donor‑T-ćelijska terapija za leukemiju

Eksperimentalna terapija koristi donorske T-ćelije, obrađene u laboratoriji i genetski modifikovane da ciljaju ćelije leukemije. Za razliku od personalizovanih ćelijskih terapija, ovaj gotov proizvod može se brzo dati pacijentima kojima je hitno potrebna pomoć. Najnoviji rezultati prvih 11 pacijenata objavljeni su decembra 2025. i pokazuju obećavajuće odgovore kod teško bolesnih ljudi.

Metod se oslanja na uređivanje gena da bi se donorske T-ćelije zaštitile od pacijentovog imunog sistema i da bi se fokusirale na malignitet. - Korišćenjem alata za uređivanje gena, istraživači su isključili ili izmenili ključne molekule na donorskim T-ćelijama kako bi mogli da prođu pored pacijentove imunološke odbrane i fokusiraju svoj napad na ćelije leukemije.

U pojedinim ranim studijama pacijenti bez drugih opcija postigli su duboke remisije. - U ranim studijama, neki pacijenti bez preostalih opcija lečenja postigli su duboke remisije, gde čak ni osetljivi testovi više nisu mogli da otkriju leukemiju.

Terapija kao most do transplantacije

Cilj je smanjiti opterećenje bolesti dovoljno da transplantacija matičnih ćelija postane izvodljiva. - Ne očekuje se da će genetski modifikovane T-ćelije same po sebi obezbediti doživotnu kontrolu. Umesto toga, one deluju kao veoma snažan, ali privremen udarac protiv leukemije, kupujući vreme pacijentu da primi transplantaciju, koja potom može da obnovi zdrav imuni i krvotvorni sistem.

- Ta kombinovana strategija – intenzivna, ali vremenski ograničena imunoterapija, praćena transplantacijom, je ono što nudi realnu šansu za dugoročno preživljavanje nekih od ovih pacijenata.

Transplantacija ostaje zahtevna i rizična procedura, sa dugotrajnim praćenjem i mogućim kasnim posledicama za preživele. - U mesecima nakon toga, pacijenti su u velikom riziku od ozbiljnih infekcija, jer je njihov novi imuni sistem još uvek nezreo i može biti potisnut lekovima koji se koriste za sprečavanje odbacivanja. Mnogi ljudi doživljavaju veliki umor, gubitak težine i emocionalnu patnju. Značajan broj njih provodi više perioda u bolnici noseći se sa komplikacijama. Čak i godinama kasnije, preživeli mogu živeti sa hroničnim problemima sa kožom, crevima ili jetrom, hormonskim promenama, problemima sa plodnošću ili psihološkim uticajem produžene bolesti i neizvesnosti - kaže profesor.

Ovo otkriće predstavlja veliki napredak za pacijente sa otporom na standardne terapije, ali nije univerzalno rešenje i zahteva intenzivnu negu i dugoročno praćenje.