Genetski modifikovane ćelije vraćaju proizvodnju insulina

Pacijent sa dugogodišnjim dijabetesom tip 1 postao je prvi čovjek koji je počeo samostalno da proizvodi insulin nakon transplantacije genetski modifikovanih ćelija. Ovaj pristup koristi transplantaciju ćelija ostrvaca koje su izmijenjene CRISPR tehnologijom kako bi se smanjilo odbacivanje i omogućila dugoročna proizvodnja insulina kod osoba sa dijabetesom tip 1. Transplantacija ćelija ostrvaca i dijabetes tip 1 su ključne teme u ovim istraživanjima.

Kako funkcioniše tretman

Istraživači su napravili tri genetske izmjene u doniranim ćelijama: dvije izmjene smanjuju proteine na površini koje prepoznaju bijela krvna zrnca, a treća povećava proizvodnju proteina CD47 koji obeshrabruje imuni napad. Modifikovane ćelije su ubrizgane u podlakticu pacijenta i preživjele su bez odbacivanja, pri čemu su normalno proizvodile insulin. Ovaj postupak pokazuje da genetski modifikovane ćelije i CRISPR mogu pratiti transplantaciju ćelija ostrvaca bez stalne upotrebe imunosupresiva.

Šta slijedi

Iako je pacijent i dalje na insulinskoj terapiji zbog male doze primljenih ćelija, rezultat otvara novu nadu za liječenje dijabetesa tip 1. Potrebne su dodatne studije kako bi se utvrdilo koliko dugo genetski modifikovane ćelije mogu preživjeti i da li ovaj pristup funkcioniše kod šire grupe pacijenata sa dijabetesom tip 1.