Nova nada za Hantingtonovu bolest
Hantingtonova bolest, koja uništava moždane ćelije i spaja simptome demencije, Parkinsonove bolesti i bolesti motornog neurona, dugo je smatrana neizlečivom. Najnovija klinička ispitivanja pokazuju da genska terapija može da uspori napredovanje bolesti i do 75 odsto, pružajući pacijentima godine ili decenije kvalitetnijeg života. To znači da bi pad koji biste inače očekivali u roku od jedne godine, nakon terapije trajao četiri godine, pružajući pacijentima decenije „kvalitetnog života“ - izjavila je prof. Sara Tabrizi.
Kako funkcioniše genska terapija
Nova terapija je genska terapija koja se daje tokom 12 do 18 sati delikatne neurohirurške intervencije. Cilj je trajno smanjenje toksičnog mutiranog huntingtin proteina jedinom dozom. Terapija koristi bezbedan virus koji nosi posebno dizajniranu DNK sekvencu i pod kontrolom snimanja ubacuje se u kaudatno jezgro i putamen. Unutar neurona virus aktivira proizvodnju mikroRNK koji presreće glasničku RNK za mutirani huntingtin, smanjujući nivoe toksičnog proteina i spašavajući moždane ćelije.
Rezultati kliničkih ispitivanja
U ispitivanju sa 29 pacijenata prosečno usporavanje bolesti tri godine nakon operacije iznosilo je oko 75 odsto prema kombinovanoj meri kognitivnih, motornih i dnevnih funkcija. Nivoi neurofilamenata u cerebrospinalnoj tečnosti, pokazatelj odumiranja ćelija, bili su niži nego pre tretmana. - Ovo je rezultat koji smo čekali. Postojala je realna mogućnost da nikada nećemo videti ovakav ishod, tako da živeti u svetu u kojem znamo da ovo ne samo da je moguće, već i da je veličina efekta zapanjujuća - rekao je prof. Ed Vajld. Tretman je ocenjen kao uglavnom bezbedan, sa povremenom upalom koja je reagovala na steroidnu terapiju.
