Šta je klasična urođena nadbubrežna hiperplazija?
Klasična urođena nadbubrežna hiperplazija (CAH) je retko genetičko oboljenje koje utiče na funkciju nadbubrežnih žlezda, koje su odgovorne za proizvodnju hormona kao što su kortizol i androgeni. Pacijenti sa ovim stanjem često ne proizvode dovoljan nivo kortizola, a istovremeno imaju povišene nivoe androgena.
Šta je Crenessiti?
Crenessiti je novi lek koji smanjuje prekomernu proizvodnju androgena u nadbubrežnim žlezdama, što može smanjiti potrebu za visokim dozama glukokortikoida potrebnih za nadoknadu nedostatka kortizola. Prema rečima mr Terese Kehoe, direktorke Odeljenja za opštu endokrinologiju, ovo odobrenje predstavlja značajan napredak u lečenju klasične kongenitalne hiperplazije nadbubrežnih žlezda.
Studije i rezultati
Odobrenje leka usledilo je nakon dve kliničke studije koje su uključivale 182 odrasle osobe i 103 dece sa CAH. U prvoj studiji, 122 odrasle osobe su primale Crenessiti dva puta dnevno dok je 60 osoba uzimalo placebo tokom 24 nedelje. Već nakon četiri nedelje, doza glukokortikoida je smanjena uz očuvanje kontrole nivoa androstendiona. Grupa koja je koristila Crenessiti smanjila je dnevnu dozu glukokortikoida za 27% dok su oni koji su uzimali placebo smanjili dozu za samo 10%.
U drugoj studiji, 69 pedijatrijskih pacijenata je primalo Crenessiti, dok je 34 pacijenata uzimalo placebo tokom 28 nedelja. Grupa koja je koristila Crenessiti pokazala je značajno smanjenje nivoa androstendiona, dok su pacijenti na placebu doživeli porast nivoa.
Neželjeni efekti leka
Među najčešćim neželjenim efektima Crenessiti-a kod odraslih su umor, vrtoglavica i bolovi u zglobovima. Kod pedijatrijskih pacijenata, zabeleženi su glavobolje, bolovi u stomaku i umor.
